1. Jeden zastrzyk - wolność od insuliny!
W badaniu fazy 1/2 udział wzięło 12 pacjentów. Po roku 10 z nich było całkowicie wolnych od insuliny - nie potrzebowali jej na co dzień, a pozostali dwaj znacząco zredukowali dawki. Już od trzeciego miesiąca nie odnotowano ciężkich epizodów hipoglikemii, a średnie stężenie HbA1c utrzymywało się poniżej 7%.2. Mechanizm działania - jak to działa?
Zimislecel to komórki macierzyste przekształcone w "wyspy trzustkowe" - zdolne produkować insulinę. Dostarczane są przez iniekcję do żyły wrotnej wątroby, skąd trafiają do trzustki i zaczynają działać. W organizmie odróżnialne są poprzez obecność C‑peptydu - biomarkera produkcji insuliny.
Foto: depositphotos.com
3. Czy trzeba brać leki immunosupresyjne?
Tak - pacjenci muszą przyjmować leki osłabiające układ odpornościowy, by jego reakcja nie zniszczyła nowo wszczepionych komórek. To oznacza ryzyko infekcji i - przy dłuższym stosowaniu - raka. Planowane jest jednak udoskonalanie terapii (np. wersje hypoimmunologiczne), które mogłyby ograniczyć te potrzeby.4. Co dalej?
- W lipcu powinno zakończyć się dawkowanie w kolejnej fazie III, obejmującej ~50 pacjentów.
- Wnioski o dopuszczenie tej terapii do użycia (FDA, EMA, MHRA) planowane są na 2026 rok.
- Vertex wdraża alternatywne strategie obniżenia immunosupresji, w tym implantowalne osłony i modyfikacje genetyczne komórek.
5. Dlaczego to przełom?
- Dotychczas jedyną zatwierdzoną komórkową terapią w T1D była Lantidra (Donislecel) - oparte na komórkach od zmarłych dawców. Zimislecel to terapia "off‑the‑shelf", czyli tańsza i dostępna niemal od ręki.
- Dotyczy pacjentów z ciężką postacią cukrzycy - zwłaszcza tych z utratą odczuwania hipoglikemii, co zwiększa ryzyko nagłych niedocukrzeń.
Podsumowanie
Nowa terapia Zimislecel to znaczący krok ku tzw. functional cure - częściowemu wyleczeniu bez potrzeby stałej insuliny. Dotąd u 10 z 12 pacjentów zastosowana metoda całkowicie zastąpiła insulinę, nie wywołując poważnych hipoglikemii czy problemów z poziomem cukru. Kluczowe pozostają jednak leki immunosupresyjne, które niosą ryzyko powikłań. Kolejne badania (faza III) potwierdzą trwałość efektu, a dzięki planowanym zgłoszeniom do FDA i EMA w 2026 r. mamy realną szansę, że metoda wejdzie do klinicznego użytku już wkrótce.Dla osób z ciężką cukrzycą typu 1 to prawdziwa rewolucja - jeden zastrzyk może oznaczać wolność od codziennych zastrzyków i lęku przed niedocukrzeniami.
Źródła: ADA Chicago, Vertex, NEJM
Masz swoją opinię na ten temat? Tu jest miejsce, gdzie możesz ją wyrazić! Pisz, komentuj i dyskutuj. Pamiętaj o tym, że nie będą tolerowane niecenzuralne wypowiedzi i wulgaryzmy.
